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關(guān)于表型基因治療的探索

發(fā)布時間:2024-07-10 18:52
  心鈉素(atrial natriuretic peptide, ANP)是一種主要由心房分泌的活性多肽,具有強大的利尿利鈉、舒張血管、降低血壓的作用,并參與機體水鹽代謝平衡的調(diào)節(jié),在臨床上對于防治原發(fā)性高血壓、心功能不全、腎功能衰竭等疾病具有積極的意義。目前臨床研究上使用的心鈉素多為肽類化學(xué)法合成的,價格昂貴;加上心鈉素的半衰期非常短(2.5分鐘),臨床使用必須連續(xù)滴注,使得心鈉素的應(yīng)用受到很大的局限。我們采用的心鈉素表型基因治療方法能夠克服這些缺陷,產(chǎn)生降壓利尿的效應(yīng)。 所謂表型基因治療指的是在不必完全了解疾病的遺傳背景的情況下,直接針對疾病的表型(癥狀)而進行的基因治療,將編碼某種或幾種具有消除病征、恢復(fù)正常生理表型的多肽的基因?qū)牖颊唧w內(nèi),并在其中持續(xù)穩(wěn)定地表達,從而實現(xiàn)治療或治愈患者個體疾病的目的。這就象是在患者體內(nèi)建立了一座“微型藥廠”,連續(xù)不斷地為患者提供藥物分子。表型基因治療是一種用藥方式的改變:把多肽藥物改為相應(yīng)的基因藥物。它將在體內(nèi)合成相應(yīng)的多肽藥物以應(yīng)治病之需求。 我們選取ANP作為功能基因來治療高血壓和腎病綜合征。所用動物模型是自發(fā)性高血壓大鼠(s...

【文章頁數(shù)】:127 頁

【學(xué)位級別】:博士

【文章目錄】:
中文摘要
英文摘要
綜述一
綜述二
前言
材料
實驗方法
第一部分 rANP的基因治療
    研究思路
    結(jié)果
    討論
第二部分 hANP的基因治療
    研究思路
    結(jié)果
    討論
參考文獻
致謝



本文編號:4004575

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